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破解罕见病困局:新药审批提速 患者组织出力 支付体系掏钱

2019年10月10日 08:49来源:未知手机版

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有人7岁时就感到身体不适,却直到25年后才查出真实病因;有人确诊了病因,却因患病人数太少而没有可用的药物;还有人因药费太高而无法负担。他们都是罕见病病人。

近年来,罕见病是医学界比较受关注的话题,随着科技和经济的发展,越来越多的罕见病被发现。《每日经济新闻》记者注意到,相比欧美部分发达国家,我国在罕见病的防治制度上,还有很多需要完善的地方。

在近日举行的2019第八届罕见病高峰论坛上,构建罕见病防治体系是一个重要议题。进一步科学赋能患者组织,提升患者组织的中介作用,进一步完善孤儿药的需求、供应和支付等多个领域的制度建设,是未来罕见病治疗事业长期发展的应有之义。

孤儿药研发有天然壁垒

2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,首次以官方名义公布了121种罕见性疾病,但仍有不少病种面临无药可治的困境。

事实上,由于孤儿药(指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)大多数属于创新药类别,相关资金投入十分高昂。据上海四叶草罕见病家庭关爱中心(CORD)创始人黄如方介绍,创新药研发呈现出一个漏斗形状——从众多的、数万的可以潜在选择的药物分子式,到最后真正产生可以用在病人身上的药物,需要一个漫长的过程,成功率很低,平均需要投入10亿~20亿美元,耗时约10年。

黄如方坦言,研发孤儿药有天然的壁垒:一方面是罕见病人人数较少,且很多疾病尚未发展出非常精准的诊疗水平;另一方面,作为以商业利益驱动的药物研发机构,投资回报率是必须要考虑的问题。这些因素都使得罕见病药物比常规普通药物在研发上面临更多的困境和挑战。

与此同时,罕见病患者和药物研发机构之间存在着一定的信息阻滞,这种情况需要中间方公益组织来协调,患者组织在孤儿药研发的过程中发挥了十分重要的作用。据黄如方介绍,在过去的30年中,特别是在欧美国家,大多数的罕见病药物研发早期的驱动力来自于患者团体。

黄如方总结了患者团体组织多方面的作用:一来,患者组织可以作为孤儿药研发的早期驱动力;再者,患者组织可以连接与罕见病相关的利益相关方,可以搭建开放平台,让学术界、医疗界、产业界、患者的家庭及监管机构共同探究罕见病议题。

黄如方认为,患者组织是一个具有资源驱动的机构,可以为科学家的基础研究、为疾病的早期自然病史研究提供资金,也可以跟科学家、医生一起去申请政府科研经费,甚至投资一些小型的生物制药公司;最后,患者组织可以参与药物研发过程的整个链条,甚至包括相关政策的制定。

他还举例称,美国小脑萎缩的一个基金会和一个需要做临床实验的科学家进行合作——患者组织花了两个小时就招募了20位患者,完成了这一期临床实验所有病人的招募。“患者组织可以带来更高效率、更低成本的研发,(取得)更快速、更准确的药物治疗的终点效果。”黄如方表示。

作为一个连接患者和其他各方的开放平台,患者组织的作用不可估量。黄如方介绍称,2010年我国只有19家罕见病患者组织,现在已超过90家。不过,我国患者组织在专业性等多个方面发展相对滞后,缺乏相关的科学训练。CORD可以对各种患者组织进行赋能,从而进一步提升患者组织的科学水平。

药物审批提速

虽然有患者组织协调,但药物能否研发出来仍是关键,这就要求有一种良性的商业运作机制来保证孤儿药研发者从研发过程中获利。可喜的是,越来越多的罕见病创新药物被研发出来。数据显示,FDA2018年批准了59种新分子实体,其中58%涉及孤儿药。

不过,根据罕见病发展中心与IQVIA联合发布的《中国罕见病药物可及性报告2019》,截至2018年12月,出现在《第一批罕见病目录》中的121种罕见病,其中74种“有药可治”,但面临“境外有药、境内无药”的仍有21种。

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